Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона

Вчені з Університетського коледжу Лондона зробили великий крок у лікуванні хвороби Гантінгтона – спадкового захворювання, яке поступово руйнує нервову систему. Вони використали нову генну терапію, яка дозволила сповільнити розвиток хвороби на 75%. Хвороба виникає через мутацію в гені HTT, яка призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну, що пошкоджує клітини мозку. Науковці розробили препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення шкідливого білка. Після проведення процедури введення препарату у нейрони, пацієнти помітили значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних показників, а також збереження нейронів. Професорка Сара Табрізі, директорка Центру хвороби Гантінгтона, назвала цей прорив величезним досягненням та додала, що нова терапія дає надію на покращення якості життя пацієнтів.